欧盟授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位|nba下注官网

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nba投注网站_RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月8日宣告,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)已颁发RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位,用作A型血有病和B型的化疗。目前,Alnylam于是以研发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向外用(AT),用作血友病(还包括A型血友病、B型血友病、常有抑制剂的A或B型血友病)及其他少见(RBD)的化疗。此前,FDA月底2013年8月颁发ALN-AT3化疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。ALN-AT3使用了Alnylam制药专有的半胺共轭寄送平台(GalNAc-siRNA平台)研发,需要通过皮下注射给药。

临床前数据指出,ALN-AT3需要使凝血酶的分解正常化,并需要提高血友病小鼠的止痛,同时还可以几乎缺失一种非人类灵长类动物(NHP)血友病抑制剂模型中凝血酶的分解。目前,ALN-AT3正处于I期临床。今年5月在世界血友病联合会2014世界大会上,Alnylam发布了在身体健康志愿者中积极开展的研究A部分的大力顶线数据。数据指出,单次低剂量皮下注射ALN-AT3(0.03mg/kg)使抗凝血酶(AT)绝望约28-32%(p<0.01),使凝血酶分解的峰值获得了统计学意义的明显提升,凝血酶的分解与AT绝望的时间及绝望程度完全一致。

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研究中,ALN-AT3的耐受性较好,并未经常出现明显不当事件。根据A部分的大力数据,Alnylam公司已启动B部分研究,预计将于今年年底取得可行性临床数据。

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